Sata vuotta sitten kanadalaistutkijat Frederick Banting ja John Macleod alkoivat tutkia insuliinia ja sen käyttöä insuliininpuutosdiabetesta sairastavien hoidossa. Ensimmäinen potilas hoidettiin tammikuussa 1922, ja keksijä saivat Nobelin palkinnon samana vuonna.
Ensimmäinen insuliini eristettiin koirista, sen jälkeen sioista ja naudoista. Insuliinin vaikutusaika oli hyvin lyhyt ja insuliinia piti pistää myös yöllä.
– Silloin ei vielä ymmärretty, että insuliinihoidon pitäisi olla pysyvää ja siksi potilaita kuoli aluksi, kun hoito lopetettiin, sanoo lasten ja nuorten diabeteslääkäri Anna-Kaisa Tuomaala Helsingin ja Uudenmaan sairaanhoitopiiristä (HUS).
Eläininsuliineista siirryttiin geeniteknisesti valmistettuun ihmisinsuliiniin 80-luvulla. Samaan aikaan hoito kehittyi kaksi- ja kolmipistoshoidon kautta monipistoshoidoksi.
Itsekin tyypin 1 diabetesta sairastava Anna-Kaisa Tuomaala on käynyt omakohtaisesti läpi insuliinihoidon eri kehitysvaiheet. Hoito on muuttunut hänen kokemuksensa mukaan merkittävästi.
– Aloitin aikoinaan vuonna 1990 insuliinihoidon hyvin kaavamaisella monipistoshoidolla ja kaksipistoshoidolla. Viime vuosikymmeninä on kehitetty uusia insuliinianalogeja, eli muunneltuja insuliinimolekyylejä. näistä saatiin tehtyä nopeampia ateriainsuliineja ja pitkävaikutteisempia perusinsuliineja. Sitten tulivat insuliinipumput ja nyt viimeisenä älypumput.
90-luvulla ymmärrys hoitotasapainosta alkoi kasvaa diabeteksen hoidossa. Laaja DCCT-tutkimus (Diabetes control and complications trial) osoitti vuonna 1993 hyvän glukoositasapainon merkityksen tyypin 1 -diabetesta sairastavien elinajan ennusteelle.
Diabetesta sairastavilla verensokerin vaihtelu aiheuttaa muun muassa silmänpohja- ja munuaismuutosten riskin, ja voi johtaa elinvaurioihin myöhemmällä iällä. Tämän vuoksi verensokerin eli verenglukoositason pitäminen tasaisena on hyvin tärkeää.
Vielä 90-luvulla diabeteksen hoito oli varsin selkeää.
– Kun itse sairastuin, ei tiedetty miten tarkasti diabetesta pitäisi hoitaa. Silloin hoito oli tavallaan yksinkertaista ja sanottiin: sinun annoksesi on kuusi plus kaksi plus kaksi plus kaksi, ja sittenhän sokerit olivat mitä sattuu. Glukoosisensoreita ei oltu vielä keksitty, joten esimerkiksi aterioiden välisistä glukoositasoista ei tiedetty mitään. Siksi jo ikäiseni diabeetikot ovat saaneet hankalia elinikäisiä komplikaatioita, sanoo Tuomaala.
Kohti tarkempaa hoitoa
Uusimpia edistysaskelia hoidossa on muutama vuosi sitten diabetespotilaiden käyttöön kehitetty älypumppu.
Suomessa markkinoilla on kaksi älypumppua. Kyseessä on pieni kannettava laite, joka annostelee insuliinia ihon alle.
Lisäksi ihon alle asennetaan glukoosisensori, joka lähettää langattomasti tiedot pumppuun, jota algoritmi sitten säätää. Älypumput ovat helpottaneet diabetespotilaiden arkea merkittävästi.
– Se tällä hetkellä ratkaisee hoidon onnistumista ihan valtavasti, sanoo Tuomaala.
Älypumpussa algoritmi laskee annosteltavan insuliinin määrän viiden minuutin välein glukoosisensorin arvon ja muutoksen suunnan mukaan.
– Vaikeus on siinä, että glukoositasoon vaikuttaa todella moni asia: hormonit, stressi, ilo, suru, infektiot, glukagonihormonin eritys. Ihmisen on mahdotonta itse säätää sitä niin, että sokeri olisi koko ajan tasainen. Ja kuitenkin tiedämme, että tasaisuus olisi elinkomplikaatioiden kannalta erittäin tärkeä asia, muistuttaa Tuomaala.
Suomessa hieman yli 20 prosenttia tyypin 1 diabeetesta sairastavista aikuisista saavuttaa suositellun hyvän sokeritasapainon. Esimerkiksi Isossa-Britanniassa vastaava luku on 15 prosenttia.
Helpotusta arkeen ja mahdollisuus kunnon yöuniin
Potilaille älykäs insuliinipumppu tuo merkittävää helpotusta arkeen.
– Nykyään pyritään hoitamaan tosi tiukkaan ja hyvään hoitotasapainoon kaikki pienestä lähtien. Se näkyy 20 vuoden päästä aikuisissa, eli elinkompikaatioita on siellä todennäköisesti vähemmän, diabeteslääkäri Anna-Kaisa Tuomaala arvioi.
Pienen lapsen diabeteksen hoito vaatii Tuomaalan mukaan vanhemmilta edelleen paljon, mutta älypumput ovat tuoneet merkittävää helpotusta.
– Saa nukkua yöllä eikä tarvitse koko ajan murehtia sokeritasoista. Sensori näyttää ja lähettää datan vanhempien kännyköihin eli he voivat etänäkin seurata sokereita.
Kela korvaa tyypin 1 diabeetikoille elintärkeän insuliinin, mutta sairaudenhoidossa käytettyjen välineiden kuten esimerkiksi älypumppujen korvaaminen on kuntien vastuulla. Tuomaala pitää käytäntöä ongelmallisena.
– Monet kunnan ovat sitä mieltä, että älypumppuhoito, joka maksaa noin 6 600 euroa vuodessa, on liian kallista ja siihen menee liikaa rahaa.
Verrattuna dialyysihoitoon, joka maksaa noin 70 000 euroa vuodessa, hinta ei ole Tuomaalan mielestä kovin suuri. Dialyysihoitoon voidaan päätyä, jos esimerkiksi diabeteksesta seuraa munuaisvaurio.
– Diabetespotilaiden oikeutta terveelliseen elämään arvotetaan koko ajan, vaikka heillä on mahdollisuudet olla todella terveitä aikuisia. Jos diabetes hoidetaan huonosti, tulee paljon työpoissaoloja, elinkomplikaatioita ja se maksaa.
Uusia hoitomuotoja etsitään
Alussa insuliinia oli vain yksi tuote, jonka piti sopia kaikille. Nyt käytössä on lukuisia erilaisia tuotteita ja uusia kehitetään kaiken aikaa.
Pisimmällä ovat tutkimukset hitaasti vapautuvista insuliineista, joissa pistoksia tarvittaisiin mahdollisesti vain kerran viikossa. Tulevaisuudessa hoidossa voidaan ehkä käyttää esimerkiksi maksaan hakeutuvia insuliineja, suun kautta otettavia insuliineja tai älykkäitä, iholle asennettavan kapselin kautta vapautuvia insuliineja.
– Lähitulevaisuudessa nämä hybridikeinomaailmat eli älypumput kehittyvät nopeasti ja toivon, että pian päästään tilanteeseen, ettei ateriainsuliinia tarvitse enää annostella erikseen.
Keinohaima vai diabeteksen parantava soluhoito?
Myös kantasolututkimus on pitkällä.
Tyypin 1 diabeteksessa haiman saarekesolut tuhoutuvat, eikä haima tuota insuliinia. Sairauden syntymekanismia ei vieläkään tiedetä täysin. Vahvaa näyttöä on kuitenkin siitä, että enterovirus voi olla syy merkittävään osaan ykköstyypin eli lasten sairastamasta diabeteksesta.
Kantasoluhoitoihin erikoistuneen professorin ja ylilääkärin Timo Otonkosken mukaan juuri nyt eletään kantasolututkimuksessa jännittävää aikaa.
Ensimmäiset tutkimustulokset kantasolusaarekkeiden siirrolla ihmisillä tehdyistä kokeista on juuri julkaistu Yhdysvalloista ja Kanadasta.
Kahdessa tieteellisessä artikkelissa kuvattiin, miten tyypin 1 diabeetikolle ilmestyi merkkejä säädellystä insuliinierityksestä siirron jälkeen.
– Varsinaista hoidollista tehoa tällä ei kuitenkaan ollut, joten systeemiä pitää vielä kehittää niin, että saadaan riittävän iso insuliinintuotanto potilaille, Otonkoski sanoo.
New York Times- lehti uutisoi marraskuussa yhdysvaltalaisesta tutkimuksesta, jossa koehenkilö on voinut lopettaa insuliinihoidon kantasolusaarekkeiden siirron jälkeen. Tutkimus on toistaiseksi vertaisarvioimaton ja vaatii vielä laajempaa tutkimusta ja useampia koehenkilöitä.
Voi mennä vielä vuosia, ennen kuin tutkimus tarjoaa konkreettista apua laajalle joukolle diabeetikkoja.
– Tämä antaa tietysti paljon toivoa hoidon tulevaisuudelle, sanoo Otonkoski.
Myös Otonkosken johtama Helsingin yliopiston tutkijaryhmä tutkii ihmisen kantasolujen käyttöä haimasolujen tuottamiseksi. Kantasolut ovat ihmisalkiosoluja, ja tavallisista soluista kuten ihosta tuotettuja kantasoluja. Näiden avulla pyritään tuottamaan insuliinia tuottavia beetasoluja.
– Käytämme näitä soluja diabeteksen hoitokokeisiin eli solusiirtoihin hiirille, joille on aiheutettu diabetes. Soluja käytetään myös mallina erilaisten diabetesmuotojen syntymekanismien tutkimuksessa. Tähän liittyy myös uusien lääkehoitojen kehittäminen, kuvailee Otonkoski.
Tutkimusryhmän laaja artikkeli kantasolusaarekkeiden ominaisuuksista on hyväksytty julkaistavaksi Nature Biotechnology-lehdessä.
Lue lisää: